百时美施贵宝（PTC，纳斯达克股票代码：PTCT）2025年企业社会责任报告介绍了在为罕见病提供临床差异化药物使命上的进展。
关键里程碑为治疗苯丙酮尿症（PKU）的Sephience在美国、欧盟和日本获批并推出，该药物用于一个月及以上患者，全球约5.8万PKU患者受影响。
报告强调在剪接和炎症与铁死亡平台持续研发投资，以满足罕见病未被满足的医疗需求；以患者为中心，在药物全生命周期与罕见病群体互动。
公司还承诺环境可持续性、员工发展和社区参与，鼓励员工志愿活动，支持社区，确保治疗可及性和营造包容工作环境。这些进展契合其提供变革性药物与负责任企业实践的使命。